临床试验为涉及到人体的实验性研究。临床试验比较两种疗法的治疗效果，或者就是比较治疗组和安慰剂组的差别。那么，最高质量的临床试验是什么呢？答案为随机对照双盲试验。该实验中，病人和研究者都不知道治疗组和对照组的安排。通常提到的临床试验分为四个阶段。一期试验到四期试验。
然而，还有一种称为零期的临床试验，另称为人体预实验或微剂量试验。通常招募10到15位健康受试者，接受单一亚治疗剂量的目标药物，通过调查药物代谢学和药物动力学指标，验证体外和动物实验的数据。由于该剂量比正常剂量要低，所以该实验并不能获得安全性和功效性方面的信息。
相比之下，经典的一期临床试验在20到100名受试者中进行研究，这些受试者通常是健康志愿者，研究目的为评价某治疗的安全性，毒性，和药物动力学特性。
二期临床试验在小规模人群中进行，数量级为几百人，受试对象为患有目标疾病的患者，目的是评价治疗功效，最适剂量和副作用。在药理学里，描述功效，最适剂量和副作用的指标是什么呢？功效通过Vmax描述。最适剂量的评价指标是药效，药物清除率，分布率，生物利用度。副作用的评价指标是治疗指数，治疗指数等于半数致死量除以中位有效量，或者是LD50/ED50.这些概念将会在药理学部分详细学习。
三期临床试验需要的受试者数量较多，通常是几千人，这取决于疾病患病率。病人通常随机分配至治疗组和对照组。治疗组的病人通常接受目前最好的治疗方法，而对照组的病人，如果在治疗没有通过审批的情况下，就要接受安慰剂。这些研究将新的治疗方法与标准疗法相比较。在这一期试验中，药物就要被FDA决定是否通过审批。
最后，四期临床试验为药物上市后监测。药物通过审批后还要在病人中观测一些罕见或者长程副作用。
